CS1 ökar produktionen av t-PA

Den längst framskridna läkemedelskandidaten CS1 verkar som en epigenetisk modulator med anti-trombotiska, anti-inflammatoriska, anti-fibrotiska och tryckreducerande egenskaper. CS1s epigenetiska mekanism uttrycks genom histondeacetylas (HDAC) hämning, ett helt nytt behandlingssätt för kardiovaskulära sjukdomar.

Bevisen som ligger till grund för CS1s egenskaper har tillförts genom en framgångsrikt genomförd Fas I-studie samt genom in vitro-modeller, djurmodeller, mänsklig fysiologisk data samt oberoende epidemiologistudier. I prekliniska studier uppvisade CS1 en förbättring i det endogena fibrinolytiska systemet genom att stödja trombolys endast vid området runt skadan genom effekten på t-PA och PAI-1 samt få biverkningar. Med den kliniska fas I-studien visade CS1 på en god säkerhet och tolerabilitet, robust reducering av PA-1 och inga problem med blödning.

Sammantaget visar CS1 en lovande potential för en fyrfaldig effektprofil:

• Anti-trombotisk
• Anti-inflammatorisk
• Anti-fibrotisk 
• Tryckreducerande egenskaper

Kliniskt fas II-program

En klinisk fas II-studie med CS1 i den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH) förväntas kunna initieras i september 2021. CS1s unika effektprofil har visat sig vara en god match med sjukdomens patogenetiska mekanismer och kan komma att tillgodose de stora behoven inom behandling av PAH.

Det kliniska utvecklingsprogrammet för CS1 i PAH är baserat på den särläkemedelsstatus (orphan drug designation, ODD) som beviljades av amerikanska läkemedelsmyndigheten US FDA i mars 2020. US FDA beviljar nationell särläkemedelsstatus för att uppmuntra utveckling av läkemedel avsedda för behandling av sällsynta sjukdomar som drabbar färre än 200 000 människor i USA. Flera incitament är associerade med en särläkemedelsstatus för att underlätta läkemedelsutvecklingen såsom sju år marknadsexklusivitet i USA från godkännande, assistans från läkemedelsmyndigheten US FDA vid utformning av kliniska studier samt skattelättnader för kvalificerade studiekostnader.  

Genom den beviljade särläkemedelsstatusen har US FDA indikerat att CS1 har möjlig potential till att kunna erbjuda patienter med PAH en betydande förbättring.

Cerenos utvecklingsprogram för CS1 i trombosindikationen VTE/SPAF är förskjutet till efter det att Fas II-studieprogrammet i PAH är genomfört.