Den nya HDAC-hämmaren CS014
Läkemedelskandidaten CS014 tillhör HDAC-hämmar-programmet bestående av HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering. CS014 förvärvades 2019 från Emeriti Bio och har sedan dess utvecklats i ett samarbete mellan Cereno, Emeriti Bio och University of Michigan. Läkemedelskandidaten CS014 utvecklas som en framtida behandling för att effektivt förebygga trombos utan att öka risken för blödning. En pågående fas I, first in human, studie utvärderar säkerheten och tolerabiliteten av CS014 i friska frivilliga.
CS014 representerar ett helt nytt angreppssätt för prevention av trombos utan ökad blödningsrisk. CS014 är en ny kemisk entitet (molekyl) med en mångfaldig verkningsmekanism som epigenetisk modulator och reglerar blodplättsaktivitet, lokal fibrinolys och blodproppsstabilitet som förebygger trombos utan att öka risken för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Givet potentialen för de sjukdomsmodifierande egenskaper som ses med HDAC-hämning, kan ytterligare kardiovaskulära fördelar förväntas av behandling med CS014, inklusive minskad inflammation och fibros, samt minskade kärlförändringar (eng. reverse remodeling) och reducerat blodtryck både systemiskt och i lungan. HDAC-hämning som trombosprevention har möjlighet att fundamentalt förändra behandlingslandskapet och möta ett stort medicinskt behov.
Prekliniska data påvisar att CS014 är en effektiv HDAC-hämmare som hämmar blodplättsaktivitet, fibrinansamling samt trombos i små och stora kärl samtidigt som den bibehåller hemostasen på ett dosberoende sätt. Dessutom, när det kombineras med rivaroxaban, hämmar CS014 bildandet av blodplättar och fibrinrika tromboser utan att öka risken för blödning. Dessa ackumulerade data visar att CS014 har potential att berika verktygslådan för anti-trombotiska terapier vid både venös och arteriell trombos. Med hjälp av HDAC-hämmaren CS014 och epigenetisk modulering skulle det vara möjligt i klinik att förebygga trombos utan ökad risk för blödning. Ytterligare prekliniska och kliniska studier kommer att genomföras för att avgöra den första trombosindikationen där CS014 har störst potential som en behandling för att förebygga trombos.