Läkemedelskandidat CS014

Verkningsmekanism och sjukdomsmodifierande potential

CS014 är en HDAC-hämmare från samma läkemedelsplattform som CS1 och verkar genom epigenetisk modulering för att rikta sig mot underliggande sjukdomsmekanismer vid kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar, inklusive fibros, sjukliga kärlförändringar, trombos och inflammation. Denna gemensamma verkningsmekanism positionerar båda kandidaterna som potentiellt sjukdomsmodifierande snarare än enbart symtomlindrande, genom att adressera biologiska mekanismer som dagens godkända behandlingar inte riktar sig mot.

I prekliniska studier har CS014 visat förmåga att reversera fibros och minska sjukliga förändringar i lungkärlen, vilket indikerar en stark sjukdomsmodifierande potential. Unikt
för CS014 är även att kandidaten riktar sig mot trombos, en drivande faktor i sjukdomsprogressionen vid flera kardiopulmonella sjukdomar, utan den blödningsrisk som vanligtvis är förknippad med antitrombotiska behandlingar.

En nyligen publicerad artikel i Journal of Thrombosis and Haemostasis gav den första peer review-granskade genomgången av CS014:s design och prekliniska data. Publikationen bekräftade att CS014 effektivt kan minska skadlig blodproppsbildning utan att öka risken för blödning, en kombination som särskiljer kandidaten från befintliga antitrombotiska behandlingar. Dessa resultat ger oberoende vetenskaplig validering av rationalen bakom utvecklingen av CS014 och stödjer dess potential som behandlingskandidat inom ett flertal kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar, inklusive PH-ILD.

Denna verkningsmekanism kan även ha terapeutisk relevans inom ett bredare spektrum av kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar, där trombos och vaskulär dysfunktion spelar en avgörande roll.

Potential vid behandling av sällsynta kardiovaskulära och lungsjukdomar

Tack vare sin multimodala verkningsmekanism har CS014 potential att användas vid ett brett spektrum av kardiovaskulära och lungsjukdomar där det i dag saknas effektiva sjukdomsmodifierande behandlingar. Kombinationen av anti-fibrotiska effekter, påverkan på sjukliga kärlförändringar i lungan samt trombosreglerande egenskaper gör CS014 till en stark kandidat för behandling av livshotande tillstånd inom hjärta och lungor.

Fas I-studie: Säkerhet och tolerabilitet

En öppen Fas I-studie avslutades framgångsrikt i April 2025. Fas I-studien utvärderade säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) med engångs- och upprepad dosering med doseskalering av CS014 i friska frivilliga studiedeltagare. Studien genomfördes i två delar: del ett undersöker säkerhet, tolerabilitet och PK av engångsdosering och doseskalering (eng. SAD) av CS014, och del två undersöker säkerhet, tolerabilitet, PK och PD med upprepad dosering och doseskalering (eng. MAD) av CS014 under sju dagar. Totalt deltog 48 studiedeltagare, 30 stycken i SAD-delen och 18 i MAD-delen. Studien genomfördes av CTC i Uppsala, Sverige.

Sammanfattning av topline-resultaten från Fas I-studien:

• CS014 uppvisade en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil hos friska frivilliga studiedeltagare.
• Alla 48 friska frivilliga fullföljde studien; inga avbrott av terapin eller dödsfall rapporterades.
• Inga allvarliga biverkningar (SAE) inträffade.
• Alla behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) som rapporterades var milda, övergående och studiedeltagarna återhämtade sig fullständigt.
• CS014 uppnådde koncentrationer i blodet (eng. exposure) som motsvarar eller överstiger de nivåer som enligt icke-kliniska data förväntas krävas för att uppnå maximal effekt på tillbakabildning av kärlförändringar och fibros i lunga (eng. reversal of pulmonary vascular remodeling and fibrosis).

Dessa resultat, tillsammans med icke-kliniska data som visat positiv påverkan på plexiforma lesioner i Sugen/Hypoxi-råttmodellen, ger insikter som stödjer dosval och fortsatt utveckling i Fas II.

De positiva resultaten från fas I, i kombination med starka icke-kliniska data, stödjer vidare utveckling till Fas II. Cereno Scientific förbereder inför en Fas IIb-studie i pulmonell hypertension associerad med interstitiell lungsjukdom (PH-ILD) som planeras att starta under första kvartalet 2027.

Fullständiga resultat från Fas I-studien kommer att skickas in för publicering i en vetenskaplig tidskrift med peer review.

Uppdaterat i april 2026.